Indirizzo
Corso Matteotti 15,
Cremona, CR 26100
a cura del dott. Marco Boni, direttore responsabile di News4market
Metodologia ‘value-based’ per la remunerazione dei dispositivi medici ad alto costo e alto tasso di innovatività, utilizzando le procedure pubbliche di acquisto. Esperienze pilota in Toscana.
Payment by results, ovvero chi compra, il Ssn, acquista un risultato certo. Nel modello tradizionale di rimborsabilità del farmaco invece, il Ssn compra una probabilità di successo (trading gamble) secondo una percentuale nota ma non certa, definita in economia come utilità probabile attesa.
Nel perseguimento del contenimento e qualificazione della spesa sanitaria, sono stati introdotti da alcuni anni da parte del SSN modalità di rimborso condizionato dei farmaci. Riguardano nuovi farmaci ad alto costo, con livelli di efficacia da validare in un consistente uso clinico. Sempre più spesso vengono approvati dalle Autorità Regolatorie nuovi farmaci con processi registrativi molto rapidi e senza una chiara definizione del profilo di efficacia e sicurezza, e in particolare nel caso di malattie rare, gravi e prive di trattamenti disponibili, ad un costo elevato.
Secondo la definizione dell’International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) i performance-based risk-sharing arrangement (PBRSA) sono accordi che prevedono il “monitoraggio di un trattamento in una popolazione definita e per un determinato periodo di tempo, che determinano un rimborso in base alla quantità di salute raggiunta”.
Il Servizio Sanitario Nazionale (SSN) italiano ha adottato i seguenti schemi di rimborso condizionato:
– cost-sharing, che prevede uno sconto sul prezzo dei primi cicli di terapia per tutti i pazienti eleggibili al trattamento;
– risk-sharing, che prevede un rimborso parziale del costo del farmaco esclusivamente per i pazienti eleggibili, che risultino non rispondere alla rivalutazione clinica, stabilita nei tempi e nei modi dall’accordo stesso;
– payment by result, che estende il principio del risk-sharing con una copertura totale del prezzo del farmaco utilizzato, in caso di fallimento terapeutico.
Tali meccanismi vengono applicati dall’AIFA attraverso gli atti decisionali del Comitato Prezzi e Rimborso (CPR) e della Commissione Tecnico-Scientifica (CTS) e tramite il monitoraggio dei farmaci.
La gestione concreta del Payment by result non è esente da complessità e criticità, con risultati in termini di ritorno economico non sempre corrispondente alle aspettative. Tanto che è stato ipotizzato un meccanismo alternativo, il success fee, che prevede l’iniziale utilizzo del farmaco gratuitamente per i pazienti eleggibili, con il pagamento solo di quelli risultati rispondere ad un tempo stabilito e secondo le modalità stabilite dall’accordo negoziale.
Meccanismi di remunerazione del prezzo condizionati all’esito clinico sono concettualmente proponibili anche per dispositivi medici caratterizzati da alto costo e da innovatività. E’ da considerare che la continua ricerca e lo sviluppo di nuovi materiali, di nuove tecnologie e di nuove tecniche mininvasive e robotiche hanno consentito da alcuni anni di introdurre nella pratica clinica e chirurgica nuovi devices come soluzioni terapeutiche avanzate che affiancano o sostituiscono trattamenti tradizionali e terapie farmacologiche. La misurazione e la remunerazione del risultato diventano imprescindibili nell’ottica di una efficace governance dell’impiego dei medical devices. In coerenza con la nuova regolamentazione europea, che prevede il monitoraggio della fase post- commercializzazione, anche con riferimento alle valutazioni cliniche e alle prestazioni per tutto il ciclo di vita del dispositivo.
In questo quadro si collocano alcune esperienze pilota di modalità di acquisto di dispositivi medici basate sulla remunerazione di risultato (oltre che, in fase di acquisto, tenendo conto del beneficio clinico pregresso rilevato in letteratura, con la metodologia Net Monetary Benefit), sperimentate in Toscana da ESTAR (Ente di Supporto Tecnico Amministrativo Regionale). L’elemento di novità di queste procedure rispetto a quanto attuato sino ad ora per la contrattualizzazione dei farmaci, è che si passa da una negoziazione diretta in regime di esclusività all’utilizzo di procedure di acquisto competitive.
Monitoraggio degli outcome e sistema del pay back per i dispositivi medici
In una procedura di gara per acquisto di matrici biologiche (2018) è stato previsto quanto segue:
“La fornitura di matrici biologiche e i contratti conseguenti sono stati sottoposti ad una metodologia del sistema del Pay back, che risulta essere un valido meccanismo di ripiano in caso di mancato raggiungimento degli obiettivi di risultato presentati in sede di gara nel rispetto dei quali è stata aggiudicata la convenzione per l’acquisizione di matrici biologiche. Estar monitorerà, sulla base dei dati inseriti dagli utilizzatori gli esiti presi in esame come indicatori per la valutazione del Beneficio Clinico così come trasmessi nella Tabella compilata dall’Operatore Economico aggiudicatario in sede di presentazione della Documentazione Tecnica. E’ cura delle Aziende Sanitarie inserire i dati rilevati su un “Registro di attività Regionale” che contiene tutte le informazioni relative ad interventi che utilizzano i dispositivi oggetto della presente fornitura per tutte le Aziende Sanitarie e Ospedaliere della Regione Toscana. In base a tale Registro potranno essere acquisite informazioni relative ai casi di infezioni e di recidive. Qualora infatti, dalla cartella clinica dei pazienti sui quali è stata impiantata una rete biologica aggiudicata, si evidenziassero i seguenti eventi, su base annua (monitoraggio dopo 12 mesi):
– infezioni nel corso dei 30 giorni dopo l’intervento con incidenza maggiore al 20% dei valori dichiarati in sede di offerta
– necessità di rimpianto entro i 24 mesi dopo l’intervento con incidenza maggiore al 20% dei valori dichiarati in sede offerta
sarà richiesto un incontro per il contraddittorio, con redazione di apposito verbale.
Qualora venga verificata l’inefficacia del dispositivo verrà richiesto alla ditta aggiudicataria il rimborso del 50% del prezzo del dispositivo venduto. Il sistema di payback sarà utilizzato, inizialmente, su tutti gli interventi avvenuti. Con l’eventuale l’accreditamento dei chirurghi, predisposto in collaborazione con la società ISHAWS (Italian Society of Hernia and Abdominal Wall Surgery) previsto per l’anno 2018, potrà essere misurato solo sul totale degli interventi effettuati dai chirurghi accreditati. Verranno presi in considerazione per la valutazione del payback i pazienti sottoposti ad impianto protesico secondo le indicazioni fornite dal Ventral Hernia Working Group per la patologia di parete. Tale monitoraggio viene effettuato per tutta la vigenza della fornitura. “
L’esperienza avviata con la gara “matrici biologiche” è stata ripetuta con la gara per la fornitura di stent carotidei (luglio 2020)
Queste le condizioni: “ (….) la presente procedura e i relativi contratti conseguenti sono sottoposti ad una metodologia del sistema del Pay back, risultando un valido meccanismo di ripiano in caso di mancato raggiungimento degli obiettivi di risultato presentati in sede di gara e secondo i quali è stata aggiudicata la presente procedura. Estar/Aziende utilizzatrici monitorerà/anno gli esiti presi in esame come indicatori per la valutazione del Beneficio Clinico così come trasmessi nella Tabella compilata dall’Operatore Economico aggiudicatario (Documentazione Tecnica). Il Centro utilizzatore presso le Aziende Sanitarie trasmetterà la richiesta del device da impiantare alla Farmacia tramite un “Registro di attività Regionale Web Based” ove verranno inseriti i dati di follow up e che conterrà tutte le informazioni relative ad interventi che utilizzano i dispositivi oggetto della presente fornitura (codici procedure ICD9CM 00.63 a fronte di diagnosi principale ICD9CM: 433.10 e 433.11 occlusione e stenosi della carotide asintomatica e sintomatici). In base a tale Registro potranno essere acquisite informazioni relative ai casi di minor stroke, major stroke e death.
Qualora infatti, dalla cartella clinica dei pazienti sui quali è stato impiantato uno stent aggiudicato nei lotti, si evidenziassero i seguenti eventi, su base annua (monitoraggio dopo 12 mesi):
a) Se Major stroke è superiore al valore medio degli studi presentati in tabella dall’OE per lo stent offerto;
b) Se Death è superiore al valore medio degli studi presentati in tabella dall’OE per lo stent offerto;
sarà richiesto un incontro per il contraddittorio, con redazione di apposito verbale. Qualora venga verificata la minor efficacia del dispositivo rispetto a quanto dichiarato, verrà richiesto alla ditta aggiudicataria: il rimborso del 50% del prezzo del dispositivo venduto nell’ipotesi a); il rimborso del 100% del prezzo del dispositivo venduto nell’ipotesi b); Il monitoraggio ai fini del Payback verrà effettuato tramite un “Registro di attività Regionale Web Based”. Le modalità della sua alimentazione a cura dei Professionisti sarà successivamente specificata con istruzioni operative. Tale monitoraggio sarà effettuato per tutta la vigenza della fornitura.”
Una ulteriore procedura di acquisto ha riguardato dispositivi medici per elettrofisiologia (2020)
Queste le condizioni relativamente alla fornitura di elettrocateteri a pallone per crioablazione delle vene polmonari comprensivi di introduttore dedicato, dilatatore compatibile e guida mappante : “ l’O.E. fin da subito si impegna ad assumersi il rischio di un’eventuale inefficacia della terapia sulla popolazione di pazienti affetta da Fibrillazione Atriale (FA) e considerata candidabile a procedura di crioablazione, in accordo con la pratica clinica dei centri regionali utilizzatori.
Come da letteratura a supporto, l’outcome ritenuto più significativo per valutare un’eventuale inefficacia della procedura di crioablazione è il REDO.
Per REDO si intende la necessità di un’ablazione ripetuta in presenza di recidiva di FA (di qualsiasi tipo) documentata in accordo con la pratica clinica dei centri regionali. In particolare, in base alla percentuale delle ospedalizzazioni per REDO rilevate presso i centri regionali sui pazienti con FA parossistica e persistente, l’O.E. si impegna a riconoscere la fornitura di un kit procedurale monouso per crioablazione, fino ad un massimo del 15% rispetto al numero totale di pazienti trattati nei 12 mesi precedenti.
Alla luce di quanto su indicato, a cadenza semestrale le Aziende utilizzatrici si impegnano a richiedere all’O.E. la corresponsione dei kit procedurali per crioablazione da fornire a titolo gratuito, allegando alla richiesta un report dettagliato (scheda paziente il cui format si allega al presente contratto) indicante sia il numero totale di pazienti trattati con kit procedurali, che il numero di REDO effettuati per ciascun centro, comunque non eccedente il limite del 15% del numero di pazienti trattati nei 12 mesi precedenti.
L’O.E. provvederà a inviare alle Aziende i kit procedurali.
Le Aziende Utilizzatrici trasmetteranno detto report ad Estar che si riserva la possibilità di attivare apposito Registro per permettere il monitoraggio degli esiti di salute per la popolazione trattata con i dispositivi oggetto del presente contratto.
Il suddetto report dovrà contenere la descrizione della casistica trattata ed il monitoraggio degli eventi significativi correlati alla patologia trattata (farmaci somministrati, accessi Pronto Soccorso, ricoveri ovunque effettuati, re interventi ed ogni ulteriore evento significativo segnalato dagli impianta tori nel registro). I dati verranno forniti in forma aggregata e riferiti al numero di lotto utilizzato.
Data la natura dell’accordo di risk-sharing, secondo cui l’eventuale fornitura gratuita di un kit monouso per crioablazione è correlata alla raccolta e verifica degli esiti associati alle suddette procedure, in caso di eventuale indisponibilità di un registro da parte di ESTAR, l’O.E mette a disposizione a titolo gratuito il servizio One Hospital ClinicalService®, progetto di miglioramento della qualità della cura dei pazienti attraverso il quale ogni centro potrà raccogliere parametri correlati alle condizioni cliniche del paziente sia prima della procedura di crioablazione, sia nelle fasi di follow-up.
Nell’ottica di condivisione del rischio e di pagamento basato sul risultato l’applicazione della suddetta formula sarà ritenuta valida per tutta la durata contrattuale.”
Attraverso l’adozione di forme contrattuali che prevedono l’inserimento della valutazione dell’esito clinico è possibile massimizzare il rapporto tra il costo e l’efficacia della tecnologia, ovvero il Value for Money realmente misurabile, attraverso un approccio concreto outcome based.
La condizione per un utilizzo non estemporaneo della metodologia PBR nell’ambito dei dispositivi medici è la realizzazione a sistema di strumenti formali e ufficiali di valutazione degli esiti clinici, operanti in fase di esecuzione contrattuale.
